基因编辑治疗遗传性失明获批 患者重见光明
国家药监局今日批准了一款基因编辑疗法上市，用于治疗先天性黑蒙症（LCA）。这是中国首款获批的体内基因编辑药物，也是全球第二款针对遗传性视网膜疾病的基因疗法。
该疗法通过向患者视网膜注射携带正确基因的腺相关病毒载体，修复导致失明的突变基因。在三期临床试验中，78%的患者视力获得显著改善，其中超过一半恢复到可以独立阅读的水平。
一位接受治疗的患者分享了自己的经历：她从出生就几乎看不见，治疗后第一次清晰地看到了自己孩子的面容，当场泣不成声。
该疗法定价为每只眼睛68万元，已纳入医保谈判目录。基因编辑领域的专家表示，这一突破将推动更多遗传性疾病的基因治疗研发，未来五年有望出现十余款类似产品。
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