全国首例基因编辑治愈地中海贫血患儿出院，标志我国基因治疗临床应用新突破
南方医科大学南方医院近日宣布，一名接受基因编辑治疗的重型β-地中海贫血患儿在术后四个月顺利出院。患儿目前血红蛋白水平已恢复正常，不再需要定期输血。这是全国首例通过基因编辑技术治愈地中海贫血的临床病例。 据主治团队介绍，治疗方案采用CRISPR-Cas9基因编辑技术，对患儿自体造血干细胞中的BCL11A基因进行精准编辑，重新激活胎儿血红蛋白的表达，从而补偿成人血红蛋白的功能缺陷。患儿在接受基因编辑后的造血干细胞回输后，骨髓造血功能逐步恢复。 地中海贫血是我国南方地区高发的遗传性血液疾病，重型患者需要终生输血维持生命，唯一的根治手段是造血干细胞移植，但配型成功率有限。基因编辑疗法使用患者自身的造血干细胞，避免了移植排斥风险，为地中海贫血患者提供了新的治愈希望。
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