全球首款治疗渐冻症的基因疗法在美获批，中国患者组织呼吁加速引进
美国食品药品监督管理局近日批准了全球首款治疗肌萎缩侧索硬化症（渐冻症）的基因疗法药物。该药物通过腺相关病毒载体将功能性SOD1基因导入运动神经元，可显著延缓SOD1基因突变型渐冻症的病情进展。 临床试验数据显示，接受基因治疗的患者在12个月随访期内，运动功能评分下降速度较安慰剂组减缓了47%，呼吸功能保持率提高了32%。该药物定价为每疗程210万美元，成为迄今最昂贵的基因治疗产品之一。 中国渐冻症患者互助协会随即发布声明，呼吁国家药监局尽快启动该药物的引进审评程序。协会负责人表示，我国目前约有渐冻症患者10万余人，其中约20%为SOD1基因突变型，理论上可从该基因疗法中获益。协会同时呼吁相关部门探索建立罕见病天价药物的多元支付机制，避免患者因经济原因无法获得有效治疗。
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