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此外，意见提出，聚焦儿童重大疾病和用药负担，创新药物研发国家科技重大专项支持儿童高发疾病的创新品种、多联疫苗、儿童用药适宜剂型的研发，鼓励儿童罕见病及儿童重大疾病防治研究，满足临床急需、填补用药空白。同时，意见引导医疗机构对适宜儿童使用但缺乏儿童用药信息的药品开展协同研究，将已有中国成人数据的药品安全外推至中国儿科人群，完善儿科人群用药信息，指导临床用药。
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